אינטרפרון בטא 1b

אינטרפרון בטא 1b

נתונים כימיים
כתיב כימי	C908H1408N246O253S6
מסה מולרית	20011.0 גרם למול
בטיחות
מעמד חוקי	תרופת מרשם
מזהים
קוד ACT	L03AB08
מספר CAS	145155-23-3

אינטרפרון בטא 1b (שמות מסחריים: בטאפרון, Betaseron [בצפון אמריקה], Extavia, ZIFERON) היא תרופה לטיפול בטרשת נפוצה הן בשלב הראשוני של המחלה, שלב המוגדר מסוג התקפי- הפוגתי, והן לאלו שנמצאים בשלב השני של המחלה (50% מהחולים) המוגדר מהלך משני- מתקדם, בשלב זה מתפתחים תסמינים כרוניים ונכות בקרב החולים. האינטרפרון בטא 1b הוא האינטרפרון היחיד המאושר לשלב זה, ומאפשר לסייע בטיפול במחלה עצמה ולא רק בתסמיניה, בניסיון להאט את התקדמות המחלה.

במחקר BENEFIT הוכח כי טיפול מוקדם בבטאפרון יכול לעכב את התקדמות המחלה באופן משמעותי ולדחות את הסיכון להופעת התקף שני. כמו כן טיפול מוקדם באינטרפרון בטא 1b תורם להפחתה בתדירות התקפים לאורך השנים, להפחתה בהופעת נגעים במוח ולשמירה על יכולת קוגניטיבית. אינטרפרון בטא 1b הוא התרופה היחידה לטרשת נפוצה המאושרת בהתוויות רחבות החל מטיפול מוקדם ועד לשלבים מאוחרים במחלה, מה שמעיד על רמת יעילותה הגבוהה.

מנגנון הפעולה

אינטרפרון בטא-1b מווסת את פעילות מערכת החיסון בגוף האדם. אינטרפרונים מיוצרים על ידי תאים בתגובה לנגיפים. שמם ניתן להם על יכולתם "להתערב" בפעולת שעתוק הנגיפים, להפחית את התגובה הדלקתית ובכך למנוע נזק לסיבי העצבים. אינטרפרון- בטא פעיל בכמה אזורים בגוף, לרבות מחסום הדם-מוח והדם ההיקפי. באמצעות פעולותיו בדם ההיקפי ובמחסום הדם-מוח, אינטרפרון- בטא פועל ישירות במערכת העצבים המרכזית להפחתת התגובה הדלקתית האוטואימונית. המנגנונים שבאמצעותם אינטרפרון- בטא פועל ב טרשת נפוצה אינם מובנים די הצורך, אך ידוע כי התכונות המשנות את התגובה הביולוגית של אינטרפרון- בטא מתווכות באמצעות יחסי הגומלין שלו עם תאים קולטנים ספציפיים המצויים על פני השטח בתאי גוף האדם. ההתקשרות של אינטרפרון- בטא אל קולטנים אלו משרה את פעולתם של כמה תוצרי גנים שנחשבים למתווכים של הפעולות הביולוגיות . גילוי האינטרפרונים הביא להתקדמות חשובה ביותר בטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי- הפוגתי.

ממצאים

הניסוי הקליני המכריע של בטאפרון היה המחקר הגדול הראשון, האקראי ומבוקר הפלצבו בטרשת נפוצה, והוביל לאישורה באירופה ובארצות הברית לטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי- הפוגתי. מחקר זה אף קבע סטנדרטים חדשים לניסויים אקראיים מבוקרים בטרשת נפוצה. הניסוי הקליני המכריע של בטאפרון הוכיח כי הטיפול מסייע להפחתת מספר ההתקפים שהחולים חווים, מאריך את פרק הזמן שבין ההתקפים, מפחית את חומרת ההתקפים ומקטין את מספר הפגיעות הנוספות הנראות בהדמיית תהודה מגנטית. מחקר בנפיט (BENEFIT)בקרב חולים עם אירוע קליני ראשון המרמז על טרשת נפוצה, הדגיש את החשיבות של טיפול מוקדם בבטאפרון. במחקר זה, הפגין טיפול בבטאפרון את ההשפעות הבאות:

• הטיפול בבטאפרון הפחית את הסיכון להתפתחות טרשת נפוצה מוגדרת קלינית ב-50 אחוזים בהשוואה לפלצבו.
• חולים בקבוצת הבטאפרון נמצאו מוגנים פי שניים מפני התפתחות טרשת נפוצה (על פי מק' דונלד).
• בקבוצת שלא טופלה, כמחצית מהמשתתפים שחוו התקף קליני ראשון פיתחו טרשת נפוצה בתוך שישה חודשים ראשונים. 85 אחוזים אובחנו כלוקים בטרשת נפוצה בתוך שנתיים.
• בטאפרון עיכבה את תחילתה של טרשת נפוצה מוגדרת קלינית בשנה שלמה.
• טיפול מוקדם בבטאפרון עיכב התקדמות דרגת נכות ב-40 אחוזים, בהשוואה לחולים שטופלו מאוחר לאחר התקף שני או לאחר שנתיים.
• ניתוחים של תת-קבוצות הצביעו על כך שהירידה בסיכון להתפתחותה של טרשת נפוצה מוגדרת קלינית הייתה ניכרת עוד יותר בקרב חולים עם מחלה פחות פעילה ופחות מפושטת, בהשוואה לכלל אוכלוסיית המחקר ולחולים עם מחלה מפושטת יותר.
• רמת שביעות הרצון של החולים מהטיפול בבטאפרון הייתה גבוהה. 96% מכל החולים המתאימים שטופלו בבטאפרון בחרו להשתתף במחקר.

מינון ונטילת התרופה

בטאפרון ניתנת אחת ליומיים באמצעות זריקה תת-עורית, המספקת את אחד המינונים הגבוהים ביותר של אינטרפרון-בטא הזמין לטיפול בצורות שונות של טרשת נפוצה. בטאפרון היא הנוסחה הלא-חומצית היחידה של אינטרפרון-בטא, ועשויה לכן לסייע להקלת הכאב בעת ההזרקה. בנוסף לכך, בטאפרון הנה התרופה היחידה לטרשת נפוצה שאינה מצריכה אחסון בתנאי קירור. בטאפרון ניתן גם לאחסן בטמפרטורת החדר למשך יותר משלושים יום, מה שמקל על האחסון, ההזרקה והנסיעות של החולים.

פרופיל בטיחות

התגובות השליליות הנפוצות ביותר שדווחו עד כה הן תגובה עורית באזור ההזרקה, חולשה, מערך תסמינים דמוי שפעת וכאב ראש. לשליטה טובה על תופעות עוריות יש לבצע סבב במקומות ההזרקה וליטול משככי כאבים. יש להשתמש באמצעי מניעת הריון בקרב נשים בגיל הפוריות. בדומה לשימוש בכל קבוצת האינטרפרונים יש לבצע ניטור בחולים הסובלים מפגיעה בכבד או בכליות, ולבצע בדיקות דם על פי הוראת רופא.