תרופה יתומה

מתוך ויקיפדיה, האנציקלופדיה החופשית
קפיצה אל: ניווט, חיפוש

תרופה יתומה, הוא מסלול מיוחד לאישור ושיווק תכשירים רפואיים על ידי מנהל התרופות האמריקני, ה-FDA. המסלול נועד לענות על הצורך לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים. שוק הצרכנים הקטן לתכשירים אלו גורם לכך שאין לחברות הפרמצבטיקה אינטרס כלכלי לפתח אותם, היות שההוצאות הכרוכות בפיתוחם עולות על הרווחים הצפויים משיווקם. פיתוח תכשירים אלו מחייב, לפיכך, סטייה מעקרונות השוק החופשי על ידי התערבות ממשלתית.

על פי חוק התרופות היתומות (Orphan Drug Act) משנת 1983, תרופה יתומה מוגדרת כתרופה המיועדת לשימוש אוכלוסיית חולים של עד 200,000 איש בארצות הברית. ההטבות שמציע מנהל התרופות האמריקני לחברה המפתחת את התרופה כפיצוי על מספר החולים הקטן הן:

  • שבע שנות בלעדיות בשיווק. גם אם תסתיים תקופת הפטנט תמשיך החברה המפתחת למכור את התרופה ללא תחרות מצד חברות אחרות.
  • הנחות מס.
  • מענקים וסובסידיות ממשלתיות למוסדות מחקר ולאוניברסיטאות המפתחות תרופות אלו.

בנוסף, נפתחות חברות ממשלתיות למחקר ופיתוח תרופות, שאחת ממטרותיהן היא להרכיב תרופות יתומות.

תרופות יתומות הן בדרך כלל תרופות המשמשות לטיפול בחולים הסובלים מתסמונות נדירות, כגון תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס, ומחלת הנטינגטון. קבוצה נוספת של תרופות יתומות הן נסיובים נגד ארס נחשים ממינים שונים.

חוק התרופות היתומות כולל כל אמצעי רפואי המשמש אוכלוסיות חולים קטנות, כמו תרופות, מוצרים ביולוגיים (כמו נסיובים), מכשור רפואי ותוספי מזון.

קישורים חיצוניים[עריכת קוד מקור | עריכה]