אלוסולפאז אלפא

מתוך ויקיפדיה, האנציקלופדיה החופשית
קפיצה לניווט קפיצה לחיפוש
אלוסולפאז אלפא - elosulfase alfa
וימיזים - vimizim
נתונים כימיים
כתיב כימי C5020H7588N1364O1418S34 
מסה מולרית 110.8 kg/mol
בטיחות
מעמד חוקי תרופת מרשם
קטגוריית סיכון בהריון קטגוריית סיכון C עריכת הנתון בוויקינתונים
מזהים
מספר CAS 9025-60-9
ChemSpider אין
לעריכה בוויקינתונים שמשמש מקור לחלק מהמידע בתבנית OOjs UI icon info big.svg

אלוסולפאז אלפא (elosulfase alfa) הוא החומר הפעיל בתרופה וימיזים (vimizim) המשמשת לטיפול בתסמונת מורקיו(אנ') אשר נגרמת על ידי חוסר באנזים N-אצטילגלקטוזאמין-6-סולפטאז(אנ'). אלוסולפאז אלפא הוא גרסה סינתטית של אנזים זה.

התרופה וימיזים (אלוסולפאז אלפא) פותחה על ידי חברת ביומרין פרמסוטיקל אינק. (.BioMarin Pharmaceutical Inc). ואושרה לשימוש בארצות הברית על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), בשנת 2014.

התרופה משמשת כטיפול אנזימתי חלופי; מחקר קליני שנערך בשנת 2014, אישר כי התרופה הייתה יעילה בחולים צעירים עם תסמונת מורקיו סוג A‏[1].

מוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA הנקראת גם תסמונת מורקיו, סוג A, היא מחלה מטבולית המשפיעה בעיקר על השלד. החומרה, גיל הופעת המחלה והתסמינים הקשורים אליה, שונים בין אדם לאדם. סימנים ותסמינים כוללים מגוון של ליקויים בשלד. חולים במחלה עלולים אף לסבול ממעורבות של מערכות איברים אחרות, כמו בעיות נשימה, או מחלת לב מסתמית[2].

טיפול עם וימיזים היה יעיל ביותר לגבי תסמינים נשימתיים, פעילויות של חיי היומיום וגדילה, כפי שאושר במאמר שפורסם בשנת 2015[3].

התרופה וימיזים מאושרת לשיווק בישראל, בצורת תרכיז להכנת תמיסה לאינפוזיה, ומיועדת לטיפול במוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA (תסמונת מורקיו A, MPS IVA) בחולים בכל הגילאים. התרופה אינה נכללת בסל הבריאות.

קישורים חיצוניים[עריכת קוד מקור | עריכה]

הערות שוליים[עריכת קוד מקור | עריכה]

  1. ^ Hendriksz, C. et. al "Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study" Journal of Inherited Metabolic Disease. 37 (6): 979–990. doi:10.1007/s10545-014-9715-6.
  2. ^ Mucopolysaccharidosis type IVA
  3. ^ Hendriksz, C. et. al "Multi-domain impact of elosulfase alfa in Morquio A syndrome in the pivotal phase III trial" Molecular Genetics and Metabolism. 114 (2): 178–185. doi:10.1016/j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.

הבהרה: המידע בוויקיפדיה נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה ייעוץ רפואי.